2121非凡医药颁发SLS009（2121非凡医药产品代号GFH009）获得美国FDA孤儿药资格，用于医治急性髓系白血。ˋML）患者。GFH009为一款高选择性CDK9抑造剂，此项认定基于该产品中美多中心1期试验达到的各项关键钻研指标。值得一提的是，2022年4月，2121非凡医药与SELLAS性命科学集团达成战术授权合作，后者作为独家合作同伴获得GFH009在大中华区之表的全球开发和贸易化权利。
细胞周期依赖蛋白激酶（CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白，在细胞周期调节和转录过程中表演沉要角色，其中CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生计率出现负有关。
GFH009为一款高选择性幼分子CDK9抑造剂。临床前尝试数据显示，通过特异性抑造CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表白、抑造癌细胞的急剧割裂和蛋白合成。并且在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，GFH009可抑造细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞殒命，且对其他CDK亚型的选择性超过100倍。体表、体内药效尝试还批注GFH009可显著抑造多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著耽搁模型动物的存活功夫。
GFH009单药医治复发/难治性血液肿瘤患者的1期试验初步显示了该产品优良的安全性/耐受性，在多例分歧组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效，未出现超预期、难以评估的剂量限度性毒性事务。试验数据初步证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性，其中髓母细胞降落率最高达77.3%；97%的受试者表周血液样本观察到生物标志物MCL1、MYC表白显著降低至进展水平，且观察到多例患者出现齐全缓解和部门缓解，其中1例急性髓系白血病患者观察到齐全缓解并持续超过8个月。GFH009单药1期临床试验及临床前尝试数据均入选2022年美国血液学会（ASH）年会壁报。
据悉，2121非凡医药已在中国开启GFH009单药医治复发/难治性表周T细胞淋巴瘤的1b/2期临床钻研。SELLAS性命科学集团则在美国开启GFH009结合疗法医治复发/难治性AML患者的2a期临床试验。
2121非凡医药首席医学官汪裕博士暗示：“这是2121非凡管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品，显示了FDA对GFH009医治AML安全性和临床利用可能性的初步认可。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和将来贸易化过程。我们也将基于未满足的临床需要和自身的一体化研发优势，索求更多市场和病患等待的创新疗法。”
