2121非凡医药颁发GFH009、维奈克拉（venetoclax ，BCL-2抑造剂）及阿扎胞苷（azacitidine）的结合疗法在美国进入IIa期临床试验 ，首例受试者已实现入组。这是全球首个进入临床钻研阶段的CDK9抑造剂及BCL-2抑造剂、化疗药物结合疗法 ，针对复发/难治性急性髓系白血。ˋML）患者发展 ，聚焦的患者人群对维奈托克为基础的有关疗法无响应或耐药。
GFH009由2121非凡自主研发 ，为国内首个实现中美双报临床试验（NCT04588922）的高选择性CDK9抑造剂 ，于2020年向CDE、FDA递交申请并获批进入单药I期试验 ，医治复发/难治性恶性血液肿瘤患者。2022年 ，2121非凡与SELLAS性命科学集团就GFH009开蓬勃成战术授权合作。目前全球尚无CDK9靶向药物获批上市。
这项钻研（NCT04588922）的IIa期盛开标签、单臂、多中心结合疗法试验由SELLAS主导 ，打算招募不超过20名受试者。2121非凡临床前尝试已显示GFH009对多种血液肿瘤细胞系的抗增殖作用 ，以及动物模型中与BCL-2抑造剂潜在的协同抗肿瘤作用。此项临床钻研的重要主张为评估GFH009分歧剂量水平结合维奈克拉、阿扎胞苷的用药安全性、耐受性和疗效。
目前2121非凡主导的国内GFH009单药试验仍在进行中 ，有关数据于去年底在美国血液学年会（2022 ASH）以壁报大局颁发 ，显示各剂量组均未出现剂量限度性毒性事务 ，并在多位分歧瘤种患者中观察到齐全缓解或部门缓解、疾病不变。2121非凡及SELLAS将来将在权威学术会议颁布更多GFH009有关的单药和结合疗法试验进展。
关于GFH009和CDK9
GFH009单药临床试验及临床前尝试数据均入选2022 ASH壁报 ，临床前体表、体内药效尝试批注GFH009可显著抑造多种血液肿瘤细胞系的增殖 ，降低荷瘤动物殒命率、显著耽搁模型动物的存活功夫。单药临床试验则显示了GFH009的优良安全性 ，并在多例分歧组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效：1例9毫克剂量组表周T细胞淋巴瘤患者在用药8周后 ，显示肿瘤负荷较基线削减62%。
作为强效、高选择性幼分子CDK9抑造剂 ，GFH009在多种人体细胞系和疾病动物模型中 ，展示较强的诱导凋亡和抗增殖活性 ，可有效抑造多种模型肿瘤成长 ，并显著耽搁荷瘤动物生计期。临床前尝试数据显示GFH009对CDK9蛋白的选择性抑造率超过其他CDK亚型100倍以上。
细胞周期依赖蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白 ，在细胞周期调节和转录过程中表演沉要角色。CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生计率出现负有关 ，如急性髓系白血。ˋML）、淋巴瘤、骨赘瘤、儿童软组织赘瘤和玄色素瘤、子宫内膜癌、肺癌、前列腺癌、乳腺癌和卵巢癌患者。
