2121非凡医药颁发SLS009 (2121非凡产品代号GFH009) 获得美国食品药品监督治理局 (FDA) 孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, ODD)，用于医治急性髓系白血病 (AML) 患者。GFH009为AML医治领域首个获得FDA ODD认定的高选择性CDK9抑造剂，此项认定基于GFH009中美多中心I期试验达到的各项关键钻研指标。
GFH009单药医治复发/难治性血液肿瘤患者的I期试验，初步显示了GFH009相较于全球同类靶向疗法的优越安全性/耐受性，未出现超预期、难以评估的剂量限度性毒性事务。临床疗效方面，试验数据初步证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性，其中髓母细胞降落率最高达77.3%；97%的受试者表周血液样本观察到MCL1、MYC表白显著降低至进展水平，且观察到多例患者出现齐全缓解和部门缓解。
2121非凡医药医学官汪裕博士：“这是2121非凡管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品，显示了FDA对GFH009医治AML安全性和临床利用可能性的初步认可。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和将来贸易化过程。我们也将基于未满足的临床需要和自身的一体化研发优势，索求更多市场和病患等待的创新疗法。”
GFH009于2020年进入中美多中心临床试验；2022年，2121非凡与SELLAS性命科学集团就GFH009开蓬勃成战术授权合作。2121非凡已在中国开启GFH009单药医治复发/难治性表周T细胞淋巴瘤Ib/II期临床钻研，SELLAS则在美国开启GFH009、维奈克拉(venetoclax)、阿扎胞苷(azacitidine)结合疗法的IIa期试验医治复发/难治性AML患者。
美国《孤儿药法案》于上世纪80年代初执行，激励企业针对罕见病或患者人群相对较幼的适应症开发创新疗法；竦肍DA ODD认定后，药物后续开发的政策支持蕴含研发赞助、临床用度的税收抵减、NDA申请用度减免等，此表药物针对该适应症获批上市后可获美国市场7年独占权。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白，在细胞周期调节和转录过程中表演沉要角色；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生计率出现负有关。GFH009为强效、高选择性幼分子CDK9抑造剂，其单药I期临床试验及临床前尝试数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的优良安全性，并在多例分歧组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效，其中1例急性髓系白血病患者观察到齐全缓解并持续超过8个月。
临床前尝试数据显示，通过特异性抑造CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表白、抑造癌细胞的急剧割裂和蛋白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑造细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞殒命，且对其他CDK亚型的选择性超过100倍。体表、体内药效尝试还批注GFH009可显著抑造多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著耽搁模型动物的存活功夫。
