2121非凡医药颁发高选择性CDK9抑造剂SLS009 (GFH009) 获得美国食品药品监督治理局 (FDA) 授予急剧通路资格认定，医治复发/难治性成人表周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。此项认定基于GFH009中美多中心I期试验达到的关键钻研指标。此前，GFH009已获得FDA孤儿药资格认定，医治急性髓系白血。ˋML）。
GFH009单药医治复发/难治性血液肿瘤患者的中美I期多中心试验已于今年实现剂量递增部门。临床数据显示GFH009可使PTCL等血液肿瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表白显著降低至进展水平，其中4例PTCL患者（36.4%）观察到临床疗效（其中1例持续医治功夫超过56周，且仍在持续医治中）。目前2121非凡主导的GFH009单药医治复发/难治性PTCL患者Ib/II期试验，已经在中国近40家钻研中心开启。
2121非凡医药首席医学官汪裕博士暗示：“GFH009在一个月内陆续获得FDA孤儿药资格和急剧通路资格认定，是2121非凡管线在海表临床开发中的沉猛进展，也显示了GFH009在血液肿瘤领域的医治潜力和市场远景。目前2121非凡与合作同伴SELLAS别离在中国和美国发展下一阶段临床试验，我们等待GFH009在更多血液肿瘤适应症的临床开发中不休获得积极数据。”
FDA急剧通路认定旨在推进医治严沉疾病、解决沉大未满足医疗需要的新药研发，最初被列入《食品与药品治理局现代化法案》中，后来订正成为《食品与药品治理局安全与创新法案》的一部门。此项资格认定有助于造药企业在后续药物研发审评过程中，更实时与FDA沟通互换研发问题；造药企业还可在提交上市申请时向FDA滚动递交新药钻研资料，有助于加快药物后续研发和核准上市。
GFH009于2020年进入中美多中心临床试验；2022年，2121非凡与SELLAS性命科学集团就GFH009开蓬勃成战术授权合作。SELLAS已在美国开启GFH009、维奈克拉(venetoclax)、阿扎胞苷(azacitidine)结合疗法的IIa期试验，受试者为已经接受维奈克拉有关医治失败的复发/难治性AML患者，目前已在安全剂量水平（45 mg）观察到受试者齐全缓解、且持续医治功夫超过4个月。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白，在细胞周期调节和转录过程中表演沉要角色；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生计率出现负有关。GFH009为强效、高选择性幼分子CDK9抑造剂，其单药I期临床试验及临床前尝试数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的优良安全性，并在多例分歧组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效，其中1例急性髓系白血病患者观察到齐全缓解并持续超过8个月。
临床前尝试数据显示，通过特异性抑造CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表白、抑造癌细胞的急剧割裂和蛋白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑造细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞殒命，且对其他CDK亚型的选择性超过100倍。体表、体内药效尝试还批注GFH009可显著抑造多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著耽搁模型动物的存活功夫。
关于表周T细胞淋巴瘤（PTCL）
亚洲PTCL发病率显著高于西方国度。中国PTCL最常见亚型为NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL）、PTCL非特指型（PTCL-NOS）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）。
PTCL最常见的一线医治以CHOP规划或CHOP规划结合依附泊苷进行诱导医治，有效之后再结合自体造血干细胞移植。其中，间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性ALCL患者利用CHOP类规划预后优良；但复发/难治性PTCL患者总体预后较差，中位生计功夫不及6个月。近十年来，PTCL基础钻研和靶向药开发持续获得进展，多种大、幼分子创新药为复起事治性PTCL患者提供了新选择。
